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“九死一生”创新药，北京的“源头解法”丨活力中国调研行
2026-06-25 20:03
“九死一生”创新药，北京的“源头解法”丨活力中国调研行
中国观察
21世纪经济报道记者 周潇枭 北京报道 资本市场风格无论如何切换，创新药都是重点赛道。
近年来，我国批准1类新药总体呈上升态势。今年一季度，国家药品监督管理局批准1类新药14个，其中国产新药12个。当前，我国在研新药管线约占全球30%，位列全球第二。2026年一季度，我国创新药对外授权交易总额超600亿美元，接近去年全年交易额的一半，产业延续火爆态势。
我国正向“全球医药创新高地”跃升，这是制药行业、临床试验、基础研究、审批制度改革等多方力量共同作用的结果。其中，基础研究的突破，是我国原创新药的重要支撑。
近日，21世纪经济报道记者跟随“活力中国调研行”主题采访活动，走访了北京生命科学研究所（简称“北生所”）和北京脑科学与类脑研究所（简称“北京脑所”），得以窥见北京生物医药基础研究加快向产业转化的新格局。
科研人员创立生物科技公司
2025年，北京医药健康产业规模达到1.13万亿元，同比增长6.5%；上市创新药6款，创新医疗（维权）器械10款，数量居全国前列。2024年以来，北京每年都推出促进创新医药发展的“32条措施”，布局源头创新、推进临床转化应用等都是重要内容。
北京创新药企业的创始人，不少就来自一线科研人员。比如北生所现任所长王晓东，是百济神州的联合创始人。
百济神州2025年年报显示，公司全年实现总营收382.25亿元，同比增长40.46%；实现归母净利润14.61亿元，终结多年亏损，实现首次盈利。通过自主研发的新药，开拓市场并获得盈利，是创新药企业发展历程中的标杆性事件。
北生所科研人员的原创发现，孵化了多家生物医药公司，这些公司都在进行创新药物的研发。
北生所资深研究员李文辉2012年发现，钠离子-牛磺胆酸共转运多肽（NTCP）是乙型肝炎和丁型肝炎病毒的功能性受体。NTCP的发现，揭示了困扰人类40余年的乙肝感染的关键过程，为肝炎提供了有效的治疗靶点。
该创新发现转化而来的华辉安健，于2015年注册成立。华辉安健持续推进乙型肝炎及丁型肝炎病毒抗体药物、受体阻断药物及其它新型药物的研发。华辉安健自主研发的立贝韦塔单抗注射液（商品名：华优诺®）于2023年、2024年分别获批中国、美国“突破性疗法”认证，并于2026年1月正式获得国家药品监督管理局批准上市。该药物用于治疗慢性丁型肝炎病毒感染，是我国首个获批的丁肝治疗药物，也是全球首个靶向乙肝和丁肝病毒PreS1区域的单抗药物。
中国科学院院士、北生所副所长邵峰是天然免疫和细胞焦亡领域的全球科学领军人物。邵峰对于Gasdermin家族蛋白的研究，开启了炎症与天然免疫领域、肿瘤免疫领域研究的新方向，也为脓毒症、肠炎等炎症性疾病的药物研发提供了新思路，是生物医药公司新药研发的热门靶点。
邵峰于2020年创立的炎明生物，聚焦炎症、肿瘤、抗感染等关键问题开发革命性的创新药物。炎明生物构建了十余条具有全球首创（First-in-Class）潜力的管线，其中五个项目已进入临床阶段。另外，炎明生物在2024年完成数亿元人民币的A+轮融资。
北京脑科学与类脑研究所也在积极推进成果转化。比如，北京脑所所长罗敏敏团队，基于自主创新的细胞与基因治疗前沿技术专注于重大脑疾病及肿瘤的治疗方案，建立了健达九州（北京）生物科技有限公司。
今年5月底，健达九州自主研发的1类创新药GA002注射液，获得国家药监局的临床试验许可，该基因治疗药物用于治疗局灶性难治性癫痫。
健达九州副总经理于涛对记者表示，中国有超过1000万的癫痫患者，其中三分之一为药物难以治疗的癫痫。对于这类癫痫，现有手术切除病灶的方法虽然有效，但是容易造成语言、运动等功能损伤。通过采用创新的基因疗法，在患者大脑病灶区表达抑制性受体，并通过小分子药物调控神经元的放电频率，让患者从过度放电回归到正常状态。临床前数据显示，药物取得了革命性的效果。如果进展顺利，预计三到五年新药会上市。
从实验室走向市场仍需时间
这些生物科技公司不断取得重大突破或重要进展，是一件令人振奋的事情。但是，成立公司只是起点，创新药的研发需要数年甚至十多年的长期投入。
以表现卓越的百济神州为例，该公司2011年成立，高强度的研发投入持续多年之后，直到2025年才实现盈利。当然，百济神州的明星产品也带来丰厚回报，其自主研发的抗癌药泽布替尼2025年全年销售额达到280.67亿元，贡献了公司全部营收的73%。
在漫长的研发过程中，阶段性的成果也很重要，这突出表现在我国创新药对外授权交易额不断创新高的数据上。2025年中国创新药对外授权交易总额超过1300亿美元，是2024年对外授权交易额的2.5倍，占全球总交易额的49%，中国生物医药创新研发活动的活跃度由此可见一斑。
邵峰对记者表示，生物科技公司做创新药研发，第一步是要找到靶点。靶点来自基础科学研究，像北生所的研究人员在国际顶尖刊物上发表的论文，很多都是关于靶点的发现、靶点的作用机制，以及与哪些潜在疾病相关。研究人员有时会在实验室里，针对这些靶点寻找一些干预性的化合物或抗体，这些化合物或抗体是有知识产权的。研究人员创立生物科技公司时，这些知识产权会按市场价折算进来，后续如果有里程碑的进展或者药品成功上市，还会按照国际通行做法给到相应付款。
“创新药的研发实际上是‘九死一生’，大部分项目最终会失败，或者被停掉，因为不是所有的靶点都能成药，也不是所有的化合物都能成药。”邵峰表示。
科研成果走向市场，需要支持体系。李文辉对记者表示，北京的“政产学研医用”一整套支持体系，较好地帮助了科研成果的转化，包括专利转化、社会资本引入、临床试验、药品审批、商业化落地等。比如，北京的医院资源是全国首屈一指的，这些都极大地便利了科研成果的转化。
北京在医药健康产业生态建设上，确实有一套“组合拳”，包括：出台支持创新药CDMO发展的专项政策，提供从“实验室”到“生产线”的有力支撑；建立医药健康领域保护会商机制，加强创新医药知识产权保护；开展细胞与基因治疗、合成生物等未来产业监管科学研究，助力创新产品加快注册审批等。
于涛对21世纪经济报道记者表示，前沿的科研成果要变成临床的药物药械，往往需要很长时间。比如，近年很火的减肥降糖GLP-1类药物，以及抗皱紧致的蛇毒肽，几十年前就已经知道其药效，但是要将它们变成药物，需要考虑生物代谢、药物稳定性等，需要持续做研究。近些年，中国创新药市场迎来爆发式增长，很重要的原因在于，越来越多科研院所的教授出来创业，类似北京脑所这样的新型研究机构更加重视成果转化，前沿的科学研究能更快地与临床需要结合起来。
基础研究要坚持有边界的自由探索
尽管创新药市场持续活跃，但是科研工作者仍在坚守科研攻坚的主线。
“我们并不会直接参与这些生物科技公司的运营，公司会有自己专门的管理团队，这是国际上通行的做法。我们主要扮演科学家的角色，针对项目的研发方向提些建议，比如哪些该做、哪些不该做、可以往什么方向拓展之类的。我们主要的工作在研究所，要带学生、做科研、发论文等。”邵峰对21世纪经济报道记者表示。
产业转化殊为不易，基础研究同样需要长时间专注的投入。中国创新药要帮助攻克更多的健康难题，需要在基础研究上有更多开拓性的发现。
以北生所为例，创新药公司是基础研究成果的产物。截至2025年底，北生所以通讯作者单位共发表SCI论文904篇，平均影响因子12.12，在《自然》《科学》《细胞》三大国际顶尖科学刊物上共发表论文67篇，在国内外相同领域研究机构中处于领先地位。目前，北生所培养出来的学生中，有三分之一在国内外高校或科研单位担任教授或PI（科研项目负责人），形成了良好的学术传承。
邵峰总结北生所开展的基础研究为“有边界的自由探索”，追求有价值、有品位的基础科学研究。基础研究要自由探索，但是科研人员资源有限，因此要追求那些有潜在价值的方向，去解答多年来尚未被解答的问题，去做行业内真正有影响力的研究。基础研究要去解答有价值的问题，最初并非奔着转化去的。北生所不会要求每个PI的成果都要实现转化，但是作为研究机构整体需要赋能产业，需要有落地的产出。
北生所于2003年成立，是北京设立的首家新型研发机构，当时引入美国国家科学院院士王晓东全职回国担任所长，按照“无行政级别、无事业编制、无固定人头费”的全新体制管理运行。2016年，国务院批复《北京加强全国科技创新中心建设总体方案》，要求北京创新科研院所运行体制机制，推广北生所的管理模式。目前，北京已布局建设了10家新型研发机构，包括北京量子信息科学研究院、北京智源人工智能研究院、北生所、北京脑所等，聚集了一批大师级顶尖战略科学家，有力地支撑了北京的源头创新，产出了一批重大成果。
李文辉表示，基础科学研究是一步步迭代的，不能够急于求成，需要生态和体系的支持。基础研究是药物研发的基础，推动中国创新药市场的发展，要扎扎实实地打好基础。有些重大的、原创性的科学发现，可能很多年都没有药物落地，但是未来一定会有推动诊疗实践的药物出来，这个过程不能拔苗助长。
“中国创新药的快速发展，在于整个生态系统的快速成熟。中国创新药现在更像是在田径赛上跑得很有竞争力，所谓田径赛就是在规定跑道、规定规则下的比赛。未来中国要进行拓展边界的新药研发，类似充满探索的登山赛，这一领域中国才刚刚起步，未来还有很长的路要走。当然，中国整个生态系统、支撑系统的发展，会快速推动这项工作。我们期待，未来在人类尚未达到的高点上，中国可以做出更多贡献。”李文辉对21世纪经济报道记者表示。
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2026年“活力中国调研行”正式启程。记者走进基层一线，捕捉经济脉搏，聚焦“十五五”科创、消费、乡村、开放四大领域，挖掘各地高质量发展的鲜活案例。从北到南，由点及面，在调研中思考，在实践中见证，全方位呈现中国经济的韧性、动能与底气。活力，就在一线。
高级记者
经济政声工作室记者，关注宏观经济形势及趋势，涉及投资、消费、财税、科技创新等领域。
21世纪经济报道记者 周潇枭 北京报道 资本市场风格无论如何切换，创新药都是重点赛道。
近年来，我国批准1类新药总体呈上升态势。今年一季度，国家药品监督管理局批准1类新药14个，其中国产新药12个。当前，我国在研新药管线约占全球30%，位列全球第二。2026年一季度，我国创新药对外授权交易总额超600亿美元，接近去年全年交易额的一半，产业延续火爆态势。
我国正向“全球医药创新高地”跃升，这是制药行业、临床试验、基础研究、审批制度改革等多方力量共同作用的结果。其中，基础研究的突破，是我国原创新药的重要支撑。
近日，21世纪经济报道记者跟随“活力中国调研行”主题采访活动，走访了北京生命科学研究所（简称“北生所”）和北京脑科学与类脑研究所（简称“北京脑所”），得以窥见北京生物医药基础研究加快向产业转化的新格局。
科研人员创立生物科技公司
2025年，北京医药健康产业规模达到1.13万亿元，同比增长6.5%；上市创新药6款，创新医疗器械10款，数量居全国前列。2024年以来，北京每年都推出促进创新医药发展的“32条措施”，布局源头创新、推进临床转化应用等都是重要内容。
北京创新药企业的创始人，不少就来自一线科研人员。比如北生所现任所长王晓东，是百济神州的联合创始人。
百济神州2025年年报显示，公司全年实现总营收382.25亿元，同比增长40.46%；实现归母净利润14.61亿元，终结多年亏损，实现首次盈利。通过自主研发的新药，开拓市场并获得盈利，是创新药企业发展历程中的标杆性事件。
北生所科研人员的原创发现，孵化了多家生物医药公司，这些公司都在进行创新药物的研发。
北生所资深研究员李文辉2012年发现，钠离子-牛磺胆酸共转运多肽（NTCP）是乙型肝炎和丁型肝炎病毒的功能性受体。NTCP的发现，揭示了困扰人类40余年的乙肝感染的关键过程，为肝炎提供了有效的治疗靶点。
该创新发现转化而来的华辉安健，于2015年注册成立。华辉安健持续推进乙型肝炎及丁型肝炎病毒抗体药物、受体阻断药物及其它新型药物的研发。华辉安健自主研发的立贝韦塔单抗注射液（商品名：华优诺®）于2023年、2024年分别获批中国、美国“突破性疗法”认证，并于2026年1月正式获得国家药品监督管理局批准上市。该药物用于治疗慢性丁型肝炎病毒感染，是我国首个获批的丁肝治疗药物，也是全球首个靶向乙肝和丁肝病毒PreS1区域的单抗药物。
中国科学院院士、北生所副所长邵峰是天然免疫和细胞焦亡领域的全球科学领军人物。邵峰对于Gasdermin家族蛋白的研究，开启了炎症与天然免疫领域、肿瘤免疫领域研究的新方向，也为脓毒症、肠炎等炎症性疾病的药物研发提供了新思路，是生物医药公司新药研发的热门靶点。
邵峰于2020年创立的炎明生物，聚焦炎症、肿瘤、抗感染等关键问题开发革命性的创新药物。炎明生物构建了十余条具有全球首创（First-in-Class）潜力的管线，其中五个项目已进入临床阶段。另外，炎明生物在2024年完成数亿元人民币的A+轮融资。
北京脑科学与类脑研究所也在积极推进成果转化。比如，北京脑所所长罗敏敏团队，基于自主创新的细胞与基因治疗前沿技术专注于重大脑疾病及肿瘤的治疗方案，建立了健达九州（北京）生物科技有限公司。
今年5月底，健达九州自主研发的1类创新药GA002注射液，获得国家药监局的临床试验许可，该基因治疗药物用于治疗局灶性难治性癫痫。
健达九州副总经理于涛对记者表示，中国有超过1000万的癫痫患者，其中三分之一为药物难以治疗的癫痫。对于这类癫痫，现有手术切除病灶的方法虽然有效，但是容易造成语言、运动等功能损伤。通过采用创新的基因疗法，在患者大脑病灶区表达抑制性受体，并通过小分子药物调控神经元的放电频率，让患者从过度放电回归到正常状态。临床前数据显示，药物取得了革命性的效果。如果进展顺利，预计三到五年新药会上市。
从实验室走向市场仍需时间
这些生物科技公司不断取得重大突破或重要进展，是一件令人振奋的事情。但是，成立公司只是起点，创新药的研发需要数年甚至十多年的长期投入。
以表现卓越的百济神州为例，该公司2011年成立，高强度的研发投入持续多年之后，直到2025年才实现盈利。当然，百济神州的明星产品也带来丰厚回报，其自主研发的抗癌药泽布替尼2025年全年销售额达到280.67亿元，贡献了公司全部营收的73%。
在漫长的研发过程中，阶段性的成果也很重要，这突出表现在我国创新药对外授权交易额不断创新高的数据上。2025年中国创新药对外授权交易总额超过1300亿美元，是2024年对外授权交易额的2.5倍，占全球总交易额的49%，中国生物医药创新研发活动的活跃度由此可见一斑。
邵峰对记者表示，生物科技公司做创新药研发，第一步是要找到靶点。靶点来自基础科学研究，像北生所的研究人员在国际顶尖刊物上发表的论文，很多都是关于靶点的发现、靶点的作用机制，以及与哪些潜在疾病相关。研究人员有时会在实验室里，针对这些靶点寻找一些干预性的化合物或抗体，这些化合物或抗体是有知识产权的。研究人员创立生物科技公司时，这些知识产权会按市场价折算进来，后续如果有里程碑的进展或者药品成功上市，还会按照国际通行做法给到相应付款。
“创新药的研发实际上是‘九死一生’，大部分项目最终会失败，或者被停掉，因为不是所有的靶点都能成药，也不是所有的化合物都能成药。”邵峰表示。
科研成果走向市场，需要支持体系。李文辉对记者表示，北京的“政产学研医用”一整套支持体系，较好地帮助了科研成果的转化，包括专利转化、社会资本引入、临床试验、药品审批、商业化落地等。比如，北京的医院资源是全国首屈一指的，这些都极大地便利了科研成果的转化。
北京在医药健康产业生态建设上，确实有一套“组合拳”，包括：出台支持创新药CDMO发展的专项政策，提供从“实验室”到“生产线”的有力支撑；建立医药健康领域保护会商机制，加强创新医药知识产权保护；开展细胞与基因治疗、合成生物等未来产业监管科学研究，助力创新产品加快注册审批等。
于涛对21世纪经济报道记者表示，前沿的科研成果要变成临床的药物药械，往往需要很长时间。比如，近年很火的减肥降糖GLP-1类药物，以及抗皱紧致的蛇毒肽，几十年前就已经知道其药效，但是要将它们变成药物，需要考虑生物代谢、药物稳定性等，需要持续做研究。近些年，中国创新药市场迎来爆发式增长，很重要的原因在于，越来越多科研院所的教授出来创业，类似北京脑所这样的新型研究机构更加重视成果转化，前沿的科学研究能更快地与临床需要结合起来。
基础研究要坚持有边界的自由探索
尽管创新药市场持续活跃，但是科研工作者仍在坚守科研攻坚的主线。
“我们并不会直接参与这些生物科技公司的运营，公司会有自己专门的管理团队，这是国际上通行的做法。我们主要扮演科学家的角色，针对项目的研发方向提些建议，比如哪些该做、哪些不该做、可以往什么方向拓展之类的。我们主要的工作在研究所，要带学生、做科研、发论文等。”邵峰对21世纪经济报道记者表示。
产业转化殊为不易，基础研究同样需要长时间专注的投入。中国创新药要帮助攻克更多的健康难题，需要在基础研究上有更多开拓性的发现。
以北生所为例，创新药公司是基础研究成果的产物。截至2025年底，北生所以通讯作者单位共发表SCI论文904篇，平均影响因子12.12，在《自然》《科学》《细胞》三大国际顶尖科学刊物上共发表论文67篇，在国内外相同领域研究机构中处于领先地位。目前，北生所培养出来的学生中，有三分之一在国内外高校或科研单位担任教授或PI（科研项目负责人），形成了良好的学术传承。
邵峰总结北生所开展的基础研究为“有边界的自由探索”，追求有价值、有品位的基础科学研究。基础研究要自由探索，但是科研人员资源有限，因此要追求那些有潜在价值的方向，去解答多年来尚未被解答的问题，去做行业内真正有影响力的研究。基础研究要去解答有价值的问题，最初并非奔着转化去的。北生所不会要求每个PI的成果都要实现转化，但是作为研究机构整体需要赋能产业，需要有落地的产出。
北生所于2003年成立，是北京设立的首家新型研发机构，当时引入美国国家科学院院士王晓东全职回国担任所长，按照“无行政级别、无事业编制、无固定人头费”的全新体制管理运行。2016年，国务院批复《北京加强全国科技创新中心建设总体方案》，要求北京创新科研院所运行体制机制，推广北生所的管理模式。目前，北京已布局建设了10家新型研发机构，包括北京量子信息科学研究院、北京智源人工智能研究院、北生所、北京脑所等，聚集了一批大师级顶尖战略科学家，有力地支撑了北京的源头创新，产出了一批重大成果。
李文辉表示，基础科学研究是一步步迭代的，不能够急于求成，需要生态和体系的支持。基础研究是药物研发的基础，推动中国创新药市场的发展，要扎扎实实地打好基础。有些重大的、原创性的科学发现，可能很多年都没有药物落地，但是未来一定会有推动诊疗实践的药物出来，这个过程不能拔苗助长。
“中国创新药的快速发展，在于整个生态系统的快速成熟。中国创新药现在更像是在田径赛上跑得很有竞争力，所谓田径赛就是在规定跑道、规定规则下的比赛。未来中国要进行拓展边界的新药研发，类似充满探索的登山赛，这一领域中国才刚刚起步，未来还有很长的路要走。当然，中国整个生态系统、支撑系统的发展，会快速推动这项工作。我们期待，未来在人类尚未达到的高点上，中国可以做出更多贡献。”李文辉对21世纪经济报道记者表示。
