FDA批准降低三酸苷和胰腺炎风险的新疗法，Ionis攀升

美国食品和药物管理局（FDA）周三批准Ionis Pharmaceuticals，Inc. s（纳斯达克股票代码：IONS）Tryngolza（olezarsen）治疗严重高谷氨酸钠血症。

· Ionis Pharmaceuticals股价正在上涨。为什么IONS股价攀升？

该公司还与总部位于意大利的Recordati就其在美国境外的亚历山大病研究疗法zilganersen达成了全球许可协议

这些进展增强了Ionis的商业投资组合，为今年晚些时候在美国推出zilganersen做准备。

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FDA批准Tryngolza作为饮食的辅助药物，以降低患有严重高脂血症（定义为三酸甘油脂水平至少为500毫克/分升）的成人的三酸甘油脂水平并降低急性胰腺炎的风险。

该疗法有50毫克和80毫克剂量，每月通过自动注射器给药一次。

该批准得到了3期核心和核心2研究的数据的支持

在研究中，与安慰剂相比，Tryngolza在六个月后将空腹三酸甘油脂水平降低了高达72%，并且在12个月内一直保持下降。该治疗还将急性胰腺炎事件减少了高达91%。

在有基线和一年数据的患者中，86%的患者的三酸酯水平低于500毫克/分升，这是与较低的胰腺炎风险相关的阈值。

Tryngolza预计将于7月在美国上市。

另外，Ionis与Recordati达成了一项许可协议，授予该公司在美国以外所有市场开发和商业化Zilganersen的独家权利

Ionis将保留在美国的独家商业权，并继续领导全球开发工作，而Recordati将监督国际监管备案和商业化活动。

Zilganersen目前正在接受FDA审查，《处方药使用者费用法案》于9月生效。22日，可能成为亚历山大病第一种改善疾病的治疗方法，并将代表Ionis在美国首次推出独立神经病学

Ionis最近报告了Zilganersen关键研究的更多积极数据。该试验在五岁及以上的患者中达到了主要终点。

与对照组相比，50毫克剂量在第61周时产生了统计学显着的步态速度稳定。

次要和探索性措施也有利于Zilganersen治疗。

研究性治疗表现出良好的安全性，大多数不良事件被归类为轻度或中度。

Ionis将获得3000万美元的预付款，并仍有资格获得里程碑付款和达到年净销售额20%中期的分层特许权使用费。

威廉·布莱尔（William Blair）周三写道：“Tryngolza将于7月上市，并可能为2028年现金流盈亏平衡指引做出有意义的贡献。”

分析师迈尔斯·明特重申了“跑赢大盘”的评级。

IONS股价活动：根据Benzinga Pro的数据，截至周四发布时，Ionis Pharmaceuticals股价上涨2.30%，至78.28美元。

照片：Shutterstock

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