艾奥尼斯、阿斯利康临时心脏病药物失职

爱奥尼斯制药公司（纳斯达克股票代码：IONS）和合作伙伴阿斯利康公司（纽约证券交易所股票代码：AZN）周四表示，他们对eplontersen进行的3期CARDIO-TTRansform研究（ATTR-CM）未能达到其主要疗效终点。

在接受现代标准护理的患者中，包括大多数接受甲状腺素转稳定剂治疗的患者，与安慰剂相比，添加eplontersen并没有显着降低第140周心血管死亡率和复发性心血管临床事件的综合风险。

在基线时，两个治疗组中有57%的参与者正在接受稳定剂治疗，而每组中另有24%的参与者在研究期间开始使用稳定剂。

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ATTR-CM是由错误折叠的甲状腺素转蛋白（TTR）蛋白引起的，这些蛋白在心脏中积聚，使心肌变硬，导致心力衰竭。

尽管总体研究人群未达到主要终点，但预先指定的亚组分析显示，与安慰剂相比，接受eplontersen单药治疗的患者复合终点的风险比名义上为0.71。

相比之下，研究人员报告称，在基线时已经接受稳定剂治疗的患者中没有治疗效果。

这些公司还表示，在整个研究人群中，包括成像和生物标志物分析在内的几个次要终点更有利于eplontersen而不是安慰剂。该治疗导致甲状腺素转运蛋白（TTR）大幅且持续减少，这与沉默药物类别的预期效果一致。

Ionis和阿斯利康表示，eplontersen在整个研究中耐受良好，安全性特征与之前临床试验的结果一致。

两家公司补充说，他们将继续分析完整的CARDIO-TTRansform数据集。完整结果定于2026年8月在欧洲心脏病学会大会上向科学界提交。

Ionis首席执行官Brett Monia表示：“我们相信这些发现反映了快速发展的治疗格局，当代ATTR-CM患者广泛接受稳定剂治疗。”

莫尼亚表示：“Ionis继续处于有利地位，能够在短期和长期内创造巨大价值，这主要是由于我们全资投资组合的实力。”

“我们正在进行多项成功的独立发布，包括TRYNGOLZA，这是我们在流行人群中的第一个，我们将继续推进潜在变革药物的强大渠道。我们仍有望为患者提供稳定的新药，并到2028年实现现金流收支平衡。”

价格行动：根据Benzinga Pro数据，周四盘前交易期间，阿斯利康股价下跌8.09%，至173.97美元，Ionis Pharmaceuticals股价下跌21.87%，至65.98美元。

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