Agios报告中性镰状细胞数据，决定停止开发

Agios Pharmaceuticals Inc.镰状细胞病计划更新后，（纳斯达克股票代码：AGIO）股价走低。

该公司分享了评估特巴匹瓦治疗镰状细胞病患者的2期研究的最高结果。

尽管看到血红蛋白水平有所改善，但由于该药物未能表现出足够的临床分化，这家商业阶段的生物制药公司决定停止进一步开发用于这种疾病的口服丙酮酸酶激活剂。

第二期临床试验评估了16岁或以上的患者，以描述替巴匹特的剂量反应关系，并确定其与其他丙酮酸同工酶激活剂相比的情况。

这项为期12周的试验招募了59名参与者，他们被随机分为四组。

参与者每天接受一次2.5毫克、5.0毫克或7.5毫克的替巴匹夫或安慰剂。

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在整个12周的治疗期内，研究人员注意到每种替巴匹瓦特剂量的溶解和血红蛋白水平都有所改善，这与既定的丙酮酸酶激活机制相匹配。

该试验的主要终点测量到，从第10周到第12周，平均血红蛋白浓度相对于基线至少增加1.0 g/dL的血红蛋白反应。

结果显示，2.5毫克组中43.8%的患者（16人中的7人）、5.0毫克组中47.1%的患者（17人中的8人）和7.5毫克组中29.4%的患者（17人中的5人）达到主要终点。

相比之下，安慰剂组33.3%的参与者（九人中的三人）达到了这种反应。

替巴卡韦的安全性和耐受性观察结果与之前涉及镰状细胞病患者的试验一致。

然而，由于该研究没有显示出相对于其他疗法所需的差异，Agios选择停止在镰状细胞病中进一步开发替巴卡韦。

7月初，美国食品和药物管理局（FDA）接受了Agios Pharmaceuticals关于口服丙酮酸同工酶（PK）激活剂米他帕瓦特治疗镰状细胞病的补充新药申请（sNDA），并进行了优先审查。

根据FDA的加速批准途径提交的本sNDA的《处方药使用者费用法案》（PDUFA）目标日期为11月1日。

AGIO股价活动：根据Benzinga Pro的数据，截至周二发布时，Agios Pharmaceuticals股价下跌7.11%，至37.21美元。

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