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2026-07-28 18:42
这一指定是在欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会(COG)的积极意见之后做出的。
欧盟委员会指定的孤儿药品可能会提供某些开发和商业激励,包括方案援助、费用减免,以及(如果获得批准)长达10年的市场独占权。指定标准包括为受该疾病影响的患者提供显着益处的潜力。
Perspective首席执行官Thijs Spoor表示:“患有不可切除或转移性GEP-NET的患者通常面临复杂的治疗旅程,目前可用的治疗选择有限。”“[½ ² ²PB]VMT-a-NET的欧洲孤儿称号为支持其在欧洲的发展提供了重要的激励措施,反映了欧洲GEP-NET患者对额外治疗选择的需求,并推进了我们开发下一代靶向放射性药物的更广泛目标。"
GEP-NET是一组异源肿瘤,由整个胃肠道和胰腺的神经内分泌细胞产生。尽管不常见,但它们的发病率和患病率在过去几十年中大幅增加,部分原因是诊断技术的改进和疾病意识的提高。GEP-NET患者继续面临重要的治疗差距,包括由于非特异性症状导致的诊断延迟以及可用疗法的持久疾病控制有限,特别是在晚期或转移性疾病中。