Prime Medical获得FDA批准基因编辑研究

Prime Medical，Inc.（纳斯达克股票代码：PRME）是一家开发一次性治疗性遗传疗法的生物技术公司，宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准了其PM 647的研究新药（IND）申请。

·为什么PRME股价下跌？

此次批准为Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的研究性体内Prime编辑PM 647进入美国临床研究铺平了道路

AATD是一种遗传性遗传性疾病，由WRPINA 1基因变异引起，会导致阿尔法-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白质含量低或形式异常，导致肺部和肝脏损伤的风险增加。

PM 647旨在纠正PiZZ基因型，美国约有10万人存在，美国和欧洲估计有20万人存在。

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PM 647的1/2期临床试验将是一项全球性、单组、开放标签、首次人体研究。

它旨在评估成人患者一次性静脉输注剂量渐增的PM 647的安全性、耐受性和初始临床疗效。

最初，该试验将招募仅表现出AATD肺部表现的成年参与者。

一旦这一组确定了耐受性，该研究将扩大到一个单独的患有严重肝脏疾病的成年人队列，无论他们是否也有AATD的肺部表现。

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PM 647旨在纠正WRPINA 1基因中的E342 K（Pi*Z）突变，这是AATD的主要原因。

通过直接靶向突变，PM 647旨在恢复功能性M-AAT的产生，解决与疾病相关的肝脏和肺部并发症。

在完全人源化的小鼠模型中，PM 647表现出显著的编辑效率，以临床相关剂量单次输注成功地将校正的M-AAT蛋白水平恢复到健康人范围。

PM 647使用与PM 577 a相同的肝脏定向脂质纳米颗粒（LNP），PM 577 a是Prime Medicine用于Wilson病的研究项目。

PRME价格行动：根据Benzinga Pro的数据，在周五公布时，Prime Medicine股价下跌6.19%，至2.88美元。

照片由Panchenko Vladimir通过Shutterstock拍摄

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