Mirum Pharmaceuticals和Incyte竞争Regeneron与异常骨形成治疗

美国食品和药物管理局（FDA）周五批准了Atebrioz（zileguisertib）片剂，为患有进行性骨质疏松性纤维发育不良（FOP）的患者提供一种新的每日一次口服治疗。

米鲁姆制药公司（纳斯达克股票代码：MASYS）和Incyte Corporation（纳斯达克股票代码：INCY）宣布了这一监管里程碑，指出该药物有助于减少成人和12岁及以上儿童新的异常骨形成量。

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Incyte最初开发了Atebrioz，而Mirum Pharmaceuticals拥有其全球开发和商业化的独家许可。该药物的作用是激活素受体样同工酶2（ALK 2）抑制剂。

FOP患者的ACVR 1基因存在突变，会异常激活ALK 2。

这种激活会推动异位成骨（HO），这是骨骼在肌肉、韧带和肌腱中发育的过程。

由于HO逐渐限制运动并导致严重残疾，Atebrioz的目标是直接阻断这一潜在的生物途径。

FDA的批准基于PROGRESS临床研究的队列1。研究人员通过跟踪24周双盲期内新的HO病变总体积来衡量疗效。

服用齐列明isertib的患者新HO病变总体积平均减少了3.2立方厘米。

相比之下，接受安慰剂的患者增加了24.6立方厘米。该药物通过48周的开放标签扩展保持了这些积极的治疗效果。

除了获得批准外，FDA还向Incyte授予了罕见儿科疾病优先审查权限。该公司可以申请此代金券来加快对未来不相关的药物申请的审查。

欧洲药品管理局目前正在审查齐列司替布针对12岁及以上患者的上市授权申请。

与此同时，PROGRESS研究继续评估年轻患者。研究人员完成了队列2中6岁至12岁以下儿童的入组工作，并正在积极招募2岁至12岁以下儿童的入组工作。

价格行动：根据Benzinga Pro的数据，周一盘前交易期间，Mirum Pharmaceuticals股价上涨2.00%，至91.49美元，Incyte股价持平0.00%，至123.89美元。

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