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Dyne Therapeutics宣布1/2期ACHIEVE试验的额外一年临床数据

2026-09-30 04:08

- 来自最初参加ACHIEVE多次给药剂量增加(MAD)部分的受试者汇总剂量组的数据显示,12个月时,功能较基线、与安慰剂相比以及与匹配的自然史队列相比有所改善-

- 数据继续支持6个月时视频张开时间(vHOT)的改善,作为z-basivarsen在DM 1中临床益处的早期指标-

- Dyne继续预计ACHIEVE注册扩展队列(REC)将在2027年第一季度获得顶线数据,主要终点是6个月时vHOT较基线的变化,旨在支持可能提交美国加速批准2027年第三季度-

- ACHIEVE REC中的平均基线vHOT为8.3秒-

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