小型ProQR Therapeutics从礼来公司获得早期试验成功的资金

ProQR Therapeutics NV（纳斯达克股票代码：PRQR）周四报告了其研究性RNA编辑疗法AX-0810的积极早期临床数据，同时宣布了5000万美元的承销发行，旨在支持其管道和更广泛的企业运营的发展。

这家处于临床阶段的生物技术公司表示，其正在进行的第一阶段多次剂量上升研究的结果显示，有证据表明AX-0810（其第一个研究性Axiomer RNA编辑寡聚酸）在健康志愿者中具有靶向作用。

AX-0810旨在选择性地调节NCP，这是一种参与胆汁酸吸收进入肝脏的转运蛋白。

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该疗法旨在减少与胆汁郁积性肝脏疾病（包括胆汁闭锁）相关的有毒胆汁酸积聚。

这项正在进行的研究招募了33名健康志愿者，其中24名参与者接受AX-0810，9名参与者在三个剂量队列中接受安慰剂。周三发布的结果涵盖了3毫克/公斤和6毫克/公斤队列中接受治疗的22名参与者。

根据ProQR，AX-0810使血清胆汁酸产生高达8倍的剂量依赖性增加，超过了该公司预定义的有意义的NTCP调节的两倍阈值。

其他生物标志物变化，包括循环TUDCA水平升高和结合胆汁酸尿排泄增加，进一步支持靶点结合。

该公司表示，AX-0810在评估的队列中表现出良好的安全性和耐受性。没有报告严重不良事件或瘙痒病例，而药代动力学数据表明估计半衰期约为八周。

ProQR补充说，激素水平保持不变，这表明该疗法选择性地编辑了NtCP胆汁酸结合口袋，同时保留了其他蛋白质功能。

该公司预计将在今年晚些时候的医学或科学会议上展示完整的第一阶段研究结果。

另外，ProQR强调了AX-0811的进展，AX-0811是一种使用其人工智能发现平台开发的下一代靶向NTCP的RNA编辑候选产品。

该公司计划于2026年中期提交AX-0811的临床试验申请。

除了临床更新之外，ProQR还将其承销注册直接发行的2，760万股股票定价为每股1.81美元，总收益约为5，000万美元。

在一项单独谈判的交易中，现有股东兼战略合作伙伴礼来公司（Eli Lilly and Co）（纽约证券交易所代码：LLY）同意以约920万美元购买约510万股股票，以维持其按比例的所有权股份。

ProQR表示，此次发行、同期私募和现有现金资源的收益将主要资助研究和临床开发活动、运营资金、资本支出和其他一般企业用途。

PRQR价格走势：根据Benzinga Pro数据，截至周四发布时，ProQR Therapeutics股价下跌12.71%，至1.58美元。

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